「ドラベ症候群治療のグローバル市場（2025年～2029年）：製品別（SGDs、TGDs、FGDs）」産業調査レポートを販売開始

2025年12月5日

H&Iグローバルリサーチ（株）

*****「ドラベ症候群治療のグローバル市場（2025年～2029年）：製品別（SGDs、TGDs、FGDs）」産業調査レポートを販売開始 *****

H&Iグローバルリサーチ株式会社（本社：東京都中央区）は、この度、Technavio社が調査・発行した「ドラベ症候群治療のグローバル市場（2025年～2029年）：製品別（SGDs、TGDs、FGDs）」市場調査レポートの販売を開始しました。ドラベ症候群治療の世界市場規模、市場動向、市場予測、関連企業情報などが含まれています。

***** 調査レポートの概要 *****

1. 市場概要（Market Overview）

Dravet症候群は、小児期に発症する稀な難治性てんかん症候群として知られ、重度の神経学的障害を引き起こす疾患のひとつである。主に生後1年以内に初発し、その後もけいれん発作が頻発するため、患者の生活の質（QOL）の低下だけでなく、家族の介護負担、医療費負担など社会全体に大きな影響を与える。治療においては、一般的な抗てんかん薬では十分な効果が得られず、発作制御率が低い患者が多いことから、新規治療薬・遺伝子治療・精密医療の開発が急速に進む領域となっている。

Dravet症候群の多くは SCN1A遺伝子変異 に起因し、ナトリウムチャネル機能の異常が発作重症化のメカニズムに関わるとされる。この背景から、従来の抗てんかん薬とは異なる作用機序を持つ薬剤が求められ、近年は、標的治療、GABA経路を強化する薬剤、エンドカンナビノイド系に作用する薬剤、遺伝子変異を直接補正する治療など、革新的なアプローチが注目されている。

一方、Dravet症候群は希少疾患であるため、治療薬市場は患者人口が小規模であるものの、薬価は高く、研究開発費の回収が可能な領域であり、製薬企業にとって重要な市場となっている。また、政府や規制当局が希少疾患向け医薬品（オーファンドラッグ）の開発を積極的に支援しているため、市場の成長基盤は強固である。

本章では、Dravet症候群治療市場の全体構造と背景を整理し、今後の市場動向を理解するための基盤を提示する。

1.1 Dravet症候群の疾患的特徴と臨床的重要性

Dravet症候群は、てんかんの中でも最も治療抵抗性が高い疾患のひとつであり、以下の特徴を持つ：

乳児期に初発する重度発作

抗てんかん薬に対する反応性が低い（薬剤耐性）

認知発達遅滞・運動障害・行動障害を伴う

発作悪化により生命予後が悪化することがある

これらの特徴から、本疾患は治療の未充足需要（Unmet Need）が極めて大きい領域として扱われ、医療界・製薬企業ともに優先される研究対象となっている。

また、SCN1A遺伝子変異が関与することが解明されて以降、より精密な治療戦略が模索されており、疾患の分子医学的理解は日進月歩で進んでいる。

1.2 治療薬開発の進展と市場拡大の背景

Dravet症候群治療市場の成長を推進する主要因は次の通りである：

• 新規治療薬の登場

従来の抗てんかん薬では十分な効果が得られない中、近年では:

GABA作用増強薬

カンナビジオール（CBD）製剤

ナトリウムチャネルを選択的に調節する薬剤

抗てんかん効果を持つペプチド系薬剤

などの新たな作用機序の薬剤が登場したことで、発作コントロールの改善が期待されている。

特にCBD製剤は国際的に注目を集め、安全性・忍容性において優れた結果を示しており、治療選択肢の幅を広げる要因となっている。

• オーファンドラッグ政策の追い風

各国政府は希少疾患治療薬の研究開発を強力に後押ししており、以下のインセンティブが企業参入を促進している：

開発費用支援

承認審査の迅速化

市場独占期間の付与

税制優遇措置

これらは市場の成長基盤を形成し、複数の企業が新薬開発に積極的に進出する動因となっている。

• 遺伝子治療・RNA治療の台頭

SCN1A変異の機能不全を補完するため、次の技術が注目されている：

アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療

遺伝子編集（CRISPR）

遺伝子導入療法（AAV等）

これらは根本治療の可能性を持ち、将来的に市場を劇的に変革する潜在性を秘めている。

1.3 高コスト医薬品市場としての成長性

Dravet症候群の患者人口は少ないものの、治療の複雑性と高度な技術を必要とするため、薬価は高額となりやすい。希少疾患領域では、製薬企業が高い収益性を維持できるため、市場規模は患者数以上に拡大する傾向がある。

また、以下の要因が市場価値を押し上げている：

長期的な治療継続が必要

副作用管理のため複数薬剤併用が一般的

追加治療（リハビリ、神経学的ケア）が不可欠

新規製剤が市場に投入されるサイクルが短い

これにより、市場規模は年々拡大し、今後も長期的な成長が続くと予測されている。

1. 市場構造とセグメント分析

Dravet症候群治療市場は、治療薬の種類、作用機序、投与経路、患者属性、地域別市場など多岐にわたるセグメントから構成される。本章では、これらを体系的に整理し、市場全体の構造を把握する。

2.1 治療薬カテゴリー別市場

Dravet症候群治療薬は、以下の主要カテゴリーに分類される：

2.1.1 抗てんかん薬（Conventional AEDs）

バルプロ酸

トピラマート

クロバザム

ルフィナミド

これらは現在も治療の中心にあるが、完全な発作抑制には至らない場合が多く、「併用療法」を前提として使われる。

2.1.2 カンナビジオール（CBD）製剤

CBD製剤はDravet症候群に対して臨床的有効性が示されており、急速に普及している。
特長：

作用機序が新しい

副作用プロファイルが比較的良好

子どもでも使用しやすい剤形の提供

規制緩和による市場成長

2.1.3 GABA作動性治療薬

GABA神経伝達を増強する薬剤は、発作閾値の上昇に寄与し、Dravet症候群の治療に不可欠である。
例：

スターガン

フェノバルビタール

市場としては成熟しているが、欠かせない基幹治療薬として安定した需要がある。

2.1.4 ナトリウムチャネル調節薬（SCN1A関連作用薬）

Dravet症候群の本態に近い治療を実現するため開発された薬剤であり、革新的治療として注目が高い。

2.1.5 遺伝子治療／RNA治療（ASO・AAV等）

治療薬市場の将来成長の中核を担うセグメントである。

原因遺伝子（SCN1A）の発現調整

神経機能の再構築

長期的な治療効果

これらは臨床試験段階にあるが、市場に登場すれば巨大なインパクトをもたらす。

2.2 投与経路別市場

経口薬（シロップ・錠剤）

注射剤

静脈投与治療

遺伝子治療（髄腔内投与などを含む）

小児患者が多いため、シロップ剤・液剤の需要が非常に高いという特徴がある。

2.3 患者属性別市場

小児患者（主要ターゲット）

思春期患者

成人患者（長期生存例の増加）

医療ニーズは年齢によって大きく変わるため、製剤設計・投与量設計が市場差別化のポイントになる。

2.4 地域別市場構造

2.4.1 北米（最大市場）

規制環境が整備

オーファンドラッグ承認が早い

高薬価を受け入れる市場

2.4.2 欧州

医療制度の影響で薬価が抑制される傾向

患者支援プログラムが充実

2.4.3 アジア太平洋（最も成長率が高い）

認知度向上

医療アクセス改善

CBD製品拡大

2.4.4 中南米・中東アフリカ

医療インフラが成長段階

潜在患者人口が多い

1. 成長要因・市場動向・未来予測

Dravet症候群治療市場は、研究開発の活発化、治療選択肢の増加、規制支援など多くの要因によって成長を続けている。本章では、成長要因、課題、長期展望を分析する。

3.1 市場成長の主要ドライバー

3.1.1 新規治療薬の登場

CBD製剤や新規作用機序薬の承認により、治療の満足度が向上している。

3.1.2 オーファンドラッグ政策

市場参入障壁を下げ、企業に開発インセンティブを提供している。

3.1.3 遺伝子診断技術の進展

SCN1A検査が普及

精密診断による治療最適化

バイオマーカー研究の拡大

3.1.4 小児用製剤の需要拡大

小児患者が主要ターゲットであるため、液剤・嚥下しやすい剤形の開発が進む。

3.2 市場の課題

3.2.1 高薬価と医療費負担

CBD製剤や新規治療薬は高価であり、保険適用の可否が市場拡大の鍵となる。

3.2.2 副作用管理と安全性確保

てんかん治療では安全性が特に重要であり、臨床現場は慎重な観察を必要とする。

3.2.3 国・地域間の規制差

CBD製品の取り扱いに大きな差があり、市場参入の障壁となることがある。

3.3 将来展望

3.3.1 遺伝子治療の実用化

原因遺伝子に直接アプローチする治療は高い成長性を持つ。

3.3.2 AI・デジタルヘルスを用いた発作管理

ウェアラブルデバイスとAI解析は、発作予測・治療最適化に貢献する。

3.3.3 個別化医療の進展

患者の遺伝背景に応じた治療薬選択がスタンダードになる可能性が高い。

***** 調査レポートの目次(一部抜粋) *****

1. エグゼクティブサマリー（Executive Summary）

1.1 市場概要

1.2 調査範囲と対象治療カテゴリー

1.3 世界市場規模の推移と予測

1.4 成長ドライバーと市場機会

1.5 市場抑制要因とリスク要因

1.6 主要セグメントハイライト（薬剤タイプ別・地域別）

1.7 規制環境と承認状況の概要

1.8 主要企業の概観と競争構造

1.9 今後の市場展望と戦略的示唆

1. 調査手法および前提条件（Research Methodology and Assumptions）

2.1 調査設計と分析手順

2.2 データ収集方法（一次情報・二次情報）

2.3 市場推計モデルと予測手法

2.4 疾患定義と対象範囲の明確化

2.5 治療薬分類の基準と対象製品

2.6 地域区分と対象国リスト

2.7 前提条件・制約条件

2.8 用語定義・略語一覧

1. 疾患背景と医学的基礎情報（Disease Background and Clinical Overview）

3.1 Dravet症候群の疾患概要

3.1.1 発症時期・症状の特徴

3.1.2 病型分類と臨床ステージ

3.2 原因遺伝子（SCN1A）と病態メカニズム

3.2.1 ナトリウムチャネル異常と神経興奮性

3.2.2 遺伝的背景の多様性

3.3 疫学・患者人口動態

3.3.1 世界各地の罹患率と有病率

3.3.2 年齢別・地域別患者統計

3.3.3 診断精度の向上と患者数の増加

3.4 臨床的アンメットニーズ

3.5 合併症と長期影響（知的障害・行動障害等）

1. 世界市場の概観（Global Market Overview）

4.1 市場規模（歴史データ）

4.2 市場成長率（CAGR）分析

4.3 主要治療クラス・技術別の市場構成

4.4 需給関係と医療アクセスの動向

4.5 医療経済性評価（治療費、負担割合、医療コスト）

4.6 市場の主要トレンドと外部環境変化

1. 治療法別市場分析（Market Segmentation by Treatment Type）

※Dravet症候群治療市場の中心となる薬剤・療法について詳細に構造化

5.1 伝統的抗てんかん薬（Conventional Anti-Epileptic Drugs）

5.1.1 バルプロ酸

5.1.2 トピラマート

5.1.3 クロバザム

5.1.4 ルフィナミド

5.1.5 市場シェア・臨床的有用性・限界点

5.2 カンナビジオール（CBD）製剤

5.2.1 市場導入の背景

5.2.2 臨床データ・有効性の位置づけ

5.2.3 CBD製剤の規制環境

5.2.4 市場成長の特徴と課題

5.3 GABA作動性治療薬

5.3.1 GABA経路と治療メカニズム

5.3.2 主要製剤と臨床位置づけ

5.3.3 市場規模と需要安定性

5.4 ナトリウムチャネル調整薬

5.4.1 SCN1A関連治療薬の登場

5.4.2 新規作用機序薬の開発動向

5.4.3 競争環境と将来の影響

5.5 遺伝子治療（Gene Therapy）

5.5.1 AAV遺伝子導入治療

5.5.2 アンチセンスオリゴ（ASO）

5.5.3 長期治療効果と安全性評価

5.5.4 商業化への課題と展望

5.6 その他の新規治療法（Peptide Therapy / Modulators 等）

5.6.1 研究段階の新規薬剤

5.6.2 多標的モジュレーション治療

5.6.3 将来的な市場シェア予測

1. 投与形態別市場分析（Market Segmentation by Route of Administration）

6.1 経口治療（シロップ・液剤・錠剤）

6.2 注射剤

6.3 静脈投与治療

6.4 髄腔内投与（遺伝子治療等）

6.5 小児患者向け剤形設計のトレンドと課題

1. 患者層別市場分析（Market Segmentation by Patient Group）

7.1 乳児・小児患者

7.2 思春期患者

7.3 成人患者

7.4 長期生存例の増加が市場に与える影響

7.5 患者QOLおよび介護者負担の経済分析

1. 地域別市場分析（Regional Market Analysis）

8.1 北米市場

8.1.1 市場規模と成長率

8.1.2 医療制度と薬価

8.1.3 CBDおよび遺伝子治療の普及状況

8.2 欧州市場

8.2.1 薬価規制とアクセス

8.2.2 オーファンドラッグ承認プロセス

8.3 アジア太平洋市場

8.3.1 成長率が最も高い市場

8.3.2 診断普及と医療アクセス改善の影響

8.4 中南米市場

8.4.1 治療環境・インフラ状況

8.4.2 今後の市場潜在性

8.5 中東・アフリカ市場

8.5.1 経済発展レベルによる市場差

8.5.2 公的医療プログラムの役割

1. 技術革新と研究開発動向（Technology Landscape and R&D Pipeline）

9.1 新規作用機序薬の開発

9.2 遺伝子治療技術（AAV・CRISPR 等）

9.3 RNA治療（ASO 等）の進展

9.4 AI・デジタル医療による発作予測技術

9.5 臨床試験の状況と主要パイプライン

9.6 研究開発を支える規制制度・助成金

1. 競争環境分析（Competitive Landscape）

10.1 グローバル企業の市場シェア

10.2 主要企業のポジショニング分析

10.3 製品別ポートフォリオ比較

10.4 新興企業（バイオベンチャー）の動向

10.5 M&A・提携・ライセンス契約の潮流

10.6 技術差別化と競争優位性の分析

1. 市場機会・課題・リスク（Opportunities, Challenges, Risks）

11.1 市場拡大の主要機会

11.1.1 新規治療薬への高い未充足需要

11.1.2 オーファンドラッグインセンティブ

11.1.3 遺伝子診断普及と早期介入治療

11.2 市場の主な課題

11.2.1 高薬価の問題

11.2.2 安全性モニタリングの必要性

11.2.3 CBDを含む規制の地域差

11.3 市場リスク

11.3.1 臨床試験の不確実性

11.3.2 政策変動・薬価規制

11.3.3 倫理的課題（遺伝子治療等）

1. 将来予測と市場シナリオ分析（Market Forecast and Scenario Modeling）

12.1 ベースライン予測

12.2 高成長シナリオ（技術革新加速）

12.3 低成長シナリオ（規制強化・価格抑制）

12.4 セグメント別・地域別の詳細予測

12.5 長期的視点からの市場変革要因

1. 戦略的提言（Strategic Recommendations）

13.1 製薬企業向け

13.1.1 パイプライン戦略

13.1.2 新興国市場参入戦略

13.1.3 小児患者向け剤形開発

13.2 医療機関向け

13.2.1 発作管理プロトコルの高度化

13.2.2 遺伝子検査の活用

13.3 規制当局・公的機関向け

13.3.1 保険適用の最適化

13.3.2 治験・研究支援プログラム強化

1. 付録（Appendix）

14.1 用語集

14.2 図表一覧

14.3 データソースと参考情報

14.4 分析モデル詳細

14.5 各国の規制比較データ

※「ドラベ症候群治療のグローバル市場（2025年～2029年）：製品別（SGDs、TGDs、FGDs）」調査レポートの詳細紹介ページ

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※その他、Technavio社調査・発行の市場調査レポート一覧

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