KD Market Insightsは、「日本ファブリー病市場の将来動向と機会分析 ― 2025年～2035年」と題した市場調査レポートの発表を喜んでお知らせします。本レポートの市場範囲は、現在の市場動向および将来の成長機会に関する情報を網羅しており、読者が十分な情報に基づいたビジネス上の意思決定を行えるよう設計されています。本調査レポートでは、KD Market Insightsのリサーチャーが一次調査および二次調査の分析手法を活用し、市場競争の評価、競合ベンチマーキング、ならびに各社のGTM（Go-To-Market）戦略の理解を行っています。

日本のファブリー病市場は、疾患認知度の向上、診断能力の改善、新生児スクリーニングプログラムの拡充、そして酵素補充療法（ERT）、シャペロン療法、新たに登場する遺伝子治療候補を含む先進的治療法の導入に支えられ、2025年から2035年にかけて着実な成長が見込まれています。ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼA（GLA）欠損によって引き起こされるX連鎖性の希少ライソソーム病であり、日本では依然として過少診断の傾向がありますが、公衆衛生施策の推進と医療インフラの整備により、診断率および治療導入率が向上しています。

日本は、希少疾患に対する強固な政策枠組み、確立された償還制度、革新的治療法の開発を支援する研究連携を背景に、アジア太平洋地域における主要市場の一つとなっています。

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市場規模およびシェアの概要

日本のファブリー病市場は数億米ドル規模と評価されており、酵素補充療法（ERT）が市場を支配しています。市場は2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6～8％で成長すると予測されています。

ERTが最大の収益源である一方、適応変異を有する患者においては経口シャペロン療法の採用が拡大しています。遺伝子治療の参入は、2030年代初頭までに市場構造を大きく変革し、根治的治療の可能性を提供すると期待されています。

成長要因

1. スクリーニングプログラムによる診断率の向上
   日本における新生児スクリーニングおよび遺伝子検査の拡充により、早期発見が大幅に改善されています。早期診断は迅速な治療開始を可能にし、長期予後の改善と治療導入の増加につながります。

2. 希少疾患に対する認知度の向上
   政府主導の取り組みや患者支援団体の活動により、ファブリー病の症状に対する理解が進み、検査を受ける患者が増加しています。

3. 希少疾患治療に対する強力な償還支援
   日本の医療制度はオーファンドラッグに対する手厚い償還を提供しており、患者の経済的負担を軽減し、長期治療の継続を支援しています。

4. 経口シャペロン療法の採用拡大
   適応可能なGLA遺伝子変異を有する患者にとって、シャペロン療法は生涯にわたる静脈内ERTに代わる利便性の高い経口治療選択肢であり、生活の質と治療継続性を向上させます。

5. 遺伝子治療パイプラインの進展
   世界的製薬企業による遺伝子治療候補は、長期的な酵素発現、点滴負担の軽減、疾患修飾の可能性を提供し、治療環境を大きく変えると期待されています。

6. 臨床研究およびリアルワールドエビデンスの増加
   日本の高度な臨床研究基盤は、疾患負荷、治療成績、新規治療法に関する研究を支え、エビデンスに基づく医療を推進しています。

7. 専門医療センターの拡充
   腎臓内科、循環器内科、神経内科、遺伝カウンセリングを含む多職種連携のファブリー病診療を提供する医療機関が増加し、疾患管理が向上しています。

市場セグメンテーション

治療タイプ別

• 酵素補充療法（ERT）（最大セグメント）

  • アガルシダーゼ アルファ

  • アガルシダーゼ ベータ

  • 開発中のPEG化ERT候補

• シャペロン療法

  • 適応変異患者向けミガラスタット

• 基質還元療法（SRT）

  • 糖脂質蓄積の抑制を目的とした新興治療

• 遺伝子治療

  • 開発段階；2030年以降の市場成長を牽引

• 支持療法・対症療法

  • 疼痛管理、腎臓ケア、心臓治療

疾患タイプ別

• 古典型ファブリー病

  • 早期発症、重篤な臓器障害

• 遅発型ファブリー病

  • 心筋症型または腎型で、成人後に診断されることが多い

投与経路別

• 静脈内投与（IV）― ERT

• 経口投与 ― シャペロン療法および将来のSRT

• 単回投与の遺伝子治療（将来）

エンドユーザー別

• 病院・専門クリニック

• 希少疾患センター・オブ・エクセレンス

• 在宅点滴サービス

• 研究機関・遺伝子診断センター

主要メーカー

日本のファブリー病市場における主要企業は以下の通りです。

• 武田薬品工業株式会社 ― アガルシダーゼ アルファ（リプラガル）

• サノフィ ― アガルシダーゼ ベータ（ファブラザイム）

• アミカス・セラピューティクス ― ミガラスタット（ガラフォルド）

• キエージ ― PEG化ERTの開発

• 4D Molecular Therapeutics、Sangamo、Freeline Therapeutics ― 遺伝子治療パイプライン

• JCRファーマ ― 次世代ERTプラットフォームの開発

これらの企業は、研究開発、臨床試験、治療アクセス拡大プログラムに積極的に投資しています。

将来展望（2025年～2035年）

日本のファブリー病市場は、以下の要因により大きな進化が見込まれます。

• 遺伝子治療の商業化による生涯ERT依存の低減

• 遺伝子型に基づく個別化医療の進展

• 新生児スクリーニング拡大による診断患者数の増加

• 早期介入を可能にするバイオマーカーおよび画像診断技術の改善

• ERTとシャペロン療法間の競争激化による価格・アクセス性の向上

• 在宅点滴および遠隔医療の普及による患者利便性の向上

総じて、日本のファブリー病市場は、技術革新、強力な政策支援、そして患者の予後と生活の質を大きく改善する革新的治療への移行を背景に、2035年まで継続的に拡大していくと見込まれています。

KD Market Insightsについて:

KD Market Insightsは、グローバルな市場調査およびビジネスコンサルティングを行う企業です。お客様に深い市場洞察を提供し、変化の激しい環境におけるより良い意思決定を支援することを目的としています。当社は、市場を深く研究し、お客様が市場で際立つためのより良い戦略を提供できる有能な人材を擁しています。