日本の副腎白質ジストロフィー(ALD)治療薬市場、2024年から2033年にかけて3336万米ドルから1億3080万米ドルへ成長予測 ― CAGR16.4%で進展する革新的治療の未来

Panorama Data Insights Ltd.

2025.08.26 15:42

日本の副腎白質ジストロフィー(ALD)治療薬市場は、2024年から2033年までに3336万米ドルから1億3080万米ドルに達すると予測されており、2025年から2033年の予測期間にかけて年平均成長率(CAGR)が 16.4%で成長すると見込まれています。

日本の副腎白質ジストロフィー(ALD)治療薬市場は、2024年に3336万米ドル規模から2033年には1億3080万米ドルに達すると予測されており、2025年から2033年の予測期間にかけて年平均成長率(CAGR)16.4%という高い成長が見込まれています。ALDは極めて稀な遺伝性疾患でありながら、重篤な神経症状や副腎機能不全を引き起こすことから、治療ニーズは急速に高まっています。

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疾患背景と治療ニーズの拡大

ALDは体内に超長鎖脂肪酸(VLCFA)が異常蓄積することにより、神経細胞を保護するミエリン鞘が破壊され、進行性の神経障害や副腎機能不全を引き起こします。日本における発症率は新生男児3万~5万人に1人と推定されており、希少疾患ながら深刻な医療的課題です。近年は診断技術の進歩と疾患認知の高まりにより、症例特定数が増加しており、治療市場の拡大を後押ししています。

治療法と課題

ALD治療には造血幹細胞移植(HSCT)、薬物療法、理学療法、さらには遺伝子治療など多様な手法が存在します。特に小児脳型ALD(cALD)に対してはHSCTが有効な選択肢とされてきましたが、粘膜炎、間質性肺炎、肝不全など重篤な副作用リスクが課題となっています。また、副腎機能不全の補償療法として用いられるコルチコステロイドにも免疫抑制などの懸念が残っており、安全性と有効性を両立する新規治療の必要性が指摘されています。

市場を牽引する要因

市場成長の大きな要因は、ALD患者数の増加と、診断・治療技術の進歩です。研究開発の加速により、既存治療の改善や新規薬剤・遺伝子治療の登場が見込まれています。特に日本においては、高度先進医療の導入が進み、希少疾患に対する包括的治療体制の整備が進展しています。

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市場セグメンテーションと今後の展望

セグメント別では、小児脳型ALD(cALD)が市場を支配すると予測されています。cALDは急速に進行する脱髄疾患であり、臨床試験や新規治療法の対象として注目が集まっています。日本市場は今後、診断技術の普及、革新的治療の承認、希少疾患に対する政策支援により、持続的な成長が見込まれます。

副腎白質ジストロフィー治療薬市場は、依然として多くの課題を抱えるものの、遺伝子治療の進展とグローバル規模での研究開発によって、新たな成長ステージを迎えることが期待されています。

セグメンテーションの概要

投与経路別

  • 経口
  • 静脈内
  • 非経口
  • くも膜下(Intrathecal)
  • 脳内
  • 皮下

治療別

  • 副腎治療
  • 遺伝子治療
  • 栄養補助食品

診断別

  • 分子遺伝学的検査
  • 新生児スクリーニング
  • ACTH刺激試験
  • 磁気共鳴画像(MRI)
  • その他

患者タイプ別

  • 小児
  • 成人
  • 高齢者

流通チャネル別

  • 病院
  • 薬局

疾患タイプ別

  • 小児期脳型ALD
  • 副腎脊髄ニューロパチー(AMN)
  • アジソン病

遺伝子治療の台頭と市場機会

注目すべき進展は、遺伝子治療の普及です。ABCD1遺伝子の異常に起因するALDに対し、遺伝子治療は根本的な治療手段となる可能性があります。米国FDAが承認したレンチウイルスベクターを用いた「スカイソナ(elivaldogene autotemcel)」は、疾患進行を抑制する革新的アプローチとして世界的に注目されており、日本市場でも早期導入が期待されています。これにより、従来の移植療法よりも高い安全性を持つ治療選択肢が提供され、市場成長の重要なドライバーになると考えられます。

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