H&Iグローバルリサーチ株式会社（本社：東京都中央区）は、この度、DataM Intelligenceが調査・発行した「神経代謝障害の世界市場予測（2024-2031）」市場調査レポートの販売を2024年7月23日にMarketReport.jpサイトで開始しました。神経代謝障害の世界市場規模、市場動向、市場予測、関連企業情報などが含まれています。

***** 調査レポートの概要 *****
概要
神経代謝障害の世界市場は、2023年にXX百万米ドルに達し、2031年にはXX百万米ドルに達すると予測され、予測期間2024-2031年にXX%の年平均成長率で成長すると予測されます。
神経代謝障害は、特定の酵素欠乏によって摂取した食物の代謝異常が特徴的な遺伝的疾患群です。遺伝子変異により酵素機能が失われ、脳機能に必要な食物からの代謝産物の産生が低下します。このため、さまざまな症状を呈する数種類の神経代謝障害が生じます。神経代謝障害は主に小児にみられますが、まれに成人発症もみられます。一般的な神経代謝障害には、フェニルケトン尿症（アミノ酸代謝障害）、アドレノロイコジストロフィー（ペルオキシソーム障害）、テイサックス病（リポソーム障害）などがあります。

市場動向： 促進要因
製品イノベーションと製品承認の増加
神経代謝疾患の治療には通常、食事療法、ビタミン療法、酵素補充療法、遺伝子療法などが行われます。他の神経疾患とは異なり、神経代謝疾患は治療可能です。治療の目標は通常、酵素活性の回復、代謝産物の蓄積の抑制、不足成分の代替などです。最近では、酵素変異の原因となる遺伝子を特異的に標的とする、これらの疾患の治療において革新的な技術が開発されています。いくつかの製品が試験され、最近、規制当局から臨床現場での使用が承認されました。これらの革新的な治療法は、神経代謝疾患治療に新たな道を開いたことから、予測期間中の市場成長を押し上げると期待されています。
例えば、2024年3月18日、米国食品医薬品局は、メタクロマチック白質ジストロフィー（MLD）と呼ばれる希少な神経代謝疾患の治療用に設計された史上初の遺伝子治療を承認しました。オーチャード・セラピューティクス社が開発したレンメルディ（アチダーサジーン・オートテンセル）は、自己造血幹細胞を遺伝子改変した単回投与化合物です。
2022年7月20日、PTC Therapeutics, Inc.は、同社の遺伝子治療薬の一つであるUpstazaが欧州委員会から販売承認を取得したと発表しました。本剤は、特に18カ月以上の芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症患者を適応症としています。この遺伝子治療薬は神経代謝性疾患の治療薬として、今後数年間で治療戦略に革命を起こすと期待されています。
さらに、診断方法の進歩、研究開発活動への投資の増加は、市場の成長をさらに押し上げると予想されます。

阻害要因
治療に伴う高額な費用、疾患の病態生理に関する認知度の低さなどが市場成長を抑制すると予想されます。

セグメント分析
世界の神経代謝疾患市場は、タイプ、治療タイプ、年齢層、エンドユーザー、地域によって区分されます。
タイプ別では酵素補充療法が世界の神経代謝疾患市場シェアの約56.4%を占める
酵素補充療法は、いくつかの神経代謝性疾患に対する主要な治療選択肢となっています。この治療法は、正常な生理機能を果たせない酵素を補うことを目的としています。酵素補充療法は、フェニルケトン尿症、ゴーシェ病、ファーブル病、ポンペ病など、非常に一般的で最もよく見られる神経代謝性疾患の治療薬として広く好まれ、FDAやEUなどの規制機関からも承認されています。
例えば、2023年8月24日、Journal of Tropical Pediatricsに掲載された、小児の神経代謝疾患の管理における医療従事者の経験を評価する横断的研究によると、医療従事者の69％が、遺伝性代謝疾患の主な治療オプションとして酵素補充療法を受け入れていることがわかりました。
さらに、現在いくつかのメーカーが、特定のタイプの神経代謝性疾患を対象とした酵素補充療法を開発しています。これらの薬剤の中には最近上市されたものもあり、今後数年で販売認可を取得する見込みのものもあります。これにより、酵素補充療法の市場規模はさらに拡大すると予想されます。
例えば、2023年1月18日、中国のバイオ医薬品会社が、ゴーシェ病の治療を目的としたCAN103の第2相臨床試験を開始したと発表しました。CAN103は、CANbridgeがWuXi Biologicsとの希少疾患共同研究の一環として開発中の酵素補充療法（ERT）です。
遺伝子治療は現在、神経代謝性疾患治療市場に革命をもたらしていますが、コストが高く、入手可能性が限られ、低中所得国では利用できないため、市場シェアは限定的となる見込みです。このような疾患に対しては、食事療法とともに酵素補充療法が長い間行われてきました。

地域別分析
世界の神経代謝疾患市場は北米が45.3%のシェアで市場を支配する見込み
北米は、同地域の市場リーダーが強い存在感を示していることから、市場を支配すると予想されています。さらに、神経代謝性疾患に対処するための規制機関や政府機関によるイニシアチブは、同地域が市場をリードする推進力となる重要な要素です。整備された医療施設と診断センターが地域全体にあるため、患者はタイムリーな診断と治療から利益を得ることができます。
例えば、米国食品医薬品局は2023年9月29日、希少疾患の新薬や生物学的製剤の発見を促進するためのパイロットプログラムを開始しました。このプログラムは、現在臨床試験中の製品のスポンサーに対して、頻繁なアドバイスやコミュニケーションを提供することを目的としています。
また、2023年5月10日、米国食品医薬品局はCHIESI Farmaceutici S.p.A.の新しい酵素補充薬PRX-102を成人ファブリー病患者の治療薬として承認しました。安全性、有効性、忍容性を調査する7年半の研究の後、PRX-102は市場に投入されました。

COVID-19の影響分析
神経代謝疾患の世界市場はCOVID-19の大流行により影響を受けました。パンデミックの間、希少疾患の患者が必要とするケアの継続性が大きな影響を受けました。封鎖措置がとられたため、医療サービスへのアクセスが低下し、患者が必要とするリハビリテーションサービスも制限されました。対面診療を避けるために遠隔診療が各地で実施されましたが、薬へのアクセスにも影響が出ました。
例えば、2024年2月24日、国立生物工学情報センター（National Center for Biotechnology Information）に掲載されたエビデンスに基づく研究によると、フェニルケトン尿症（PKU）や稀な代謝異常の患者は、日常的なケアへのアクセスが制限されたため、パンデミックの影響を大きく受けたと述べられています。COVID-19パンデミックの第一段階では、英国の患者は自宅での酵素補充療法（ERT）注入が12週間中断しました。このような課題にもかかわらず、欧州の多くの国では遠隔医療施設を導入し、患者の要望に応え、確実に治療を継続できるようにしています。

市場区分
タイプ別
– フェニルケトン尿症
– アドレノロイコジストロフィー
– ゴーシェ病
– ファーブル病
– ポンペ病
– その他
治療タイプ別
– 酵素補充療法
– 補酵素補充療法
– 遺伝子療法
– ビタミン療法
– その他
年齢層別
– 小児科
– 成人
エンドユーザー別
– 病院・クリニック
– 小児医療センター
– 専門クリニック
– 在宅医療
– その他
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o 韓国
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ

競争状況
神経代謝疾患市場の主要プレイヤーには、Pfizer Inc., Novartis AG, Zydus Pharmaceuticals, Inc., Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Azurity Pharmaceuticals, Inc., Sanofi, Sun Pharmaceutical Industries Ltd., Bausch Health Companies Inc., Cipla Inc., Aspen Pharmacure Australia Pty Ltdなどが含まれます。

主な動向
 2023年10月26日、サノフィは米国で開催された第28回世界筋学会（WMS）年次総会でデータを発表し、さまざまな臨床環境における多様なポンペ病患者の治療にネクスビアザイムを使用することを支持する実質的なエビデンスを構築しました。ネクスビアザイムは現在、後期発症ポンペ病の治療薬として米国で販売されており、小児発症ポンペ病を対象とした第3相試験で評価中です。
 2023年9月28日、アミカス・セラピューティクス社は、米国食品医薬品局（FDA）がポンビリチ＋オプフォルダ65mgカプセルを承認したと発表。この併用療法は、現在の酵素補充療法（ERT）が奏効しない後期発症のポンペ病患者の治療を目的としています。
 2022年3月30日、Orchard Therapeutics plc. 2022年3月30日、Orchard Therapeutics plc.は、重症神経代謝性疾患に対する造血幹細胞遺伝子治療の開発に投資すると発表しました。この生物学的薬剤とは別に、同社は様々なタイプの神経代謝障害に焦点を当てた他の3つの薬剤を開発中です。

レポートを購入する理由
– タイプ、年齢層、エンドユーザー、地域に基づく世界の神経代謝性疾患市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するため。
– トレンドと共同開発の分析による商機の特定。
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世界の神経代謝疾患市場レポートは約62の表、55の図、187ページを提供します。

2024年のターゲットオーディエンス
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業
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***** 調査レポートの目次(一部抜粋) *****
1. 方法論と範囲
1.1. 調査方法
1.2. 調査目的と調査範囲
2. 定義と概要
3. エグゼクティブ・サマリー
3.1. タイプ別スニペット
3.2. 治療タイプ別スニペット
3.3. 年齢層別スニペット
3.4. エンドユーザー別スニペット
4. ダイナミクス
4.1. 影響要因
4.1.1. 推進要因
4.1.1.1. 製品革新と製品認可の増加
4.1.1.2. 診断方法の進歩
4.1.2. 阻害要因
4.1.2.1. 治療に伴う高コスト
4.1.3. 機会
4.1.4. 影響分析
5. 産業分析
5.1. ポーターのファイブフォース分析
5.2. サプライチェーン分析
5.3. 価格分析
5.4. 規制分析
5.5. アンメット・ニーズ
5.6. PESTEL分析
5.7. 特許分析
5.8. SWOT分析
6. COVID-19の分析
6.1. COVID-19の分析
6.1.1. COVID以前のシナリオ
6.1.2. COVID中のシナリオ
6.1.3. COVID後のシナリオ
6.2. COVID中の価格ダイナミクス-19
6.3. 需給スペクトラム
6.4. パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
6.5. メーカーの戦略的取り組み
6.6. 結論
7. タイプ別
7.1. はじめに
7.1.1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, タイプ別
7.1.2. 市場魅力度指数（タイプ別
7.2. フェニルケトン尿症
7.2.1. 序論
7.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
7.3. アドレナリン白質ジストロフィー
7.4. ゴーシェ病
7.5. ファーブル病
7.6. ポンペ病
7.7. その他
8. 治療タイプ別
8.1. はじめに
8.1.1. 治療タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 8.1.2.
8.1.2. 市場魅力度指数（治療タイプ別
8.2. 酵素補充療法
8.2.1. 序論
8.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
8.3. 補酵素補充療法
8.4. 遺伝子治療
8.5. ビタミン療法
8.6. その他
9. 年齢層別
9.1. 序論
9.1.1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 年齢層別
9.1.2. 市場魅力度指数（年齢層別
9.2. 小児科*市場
9.2.1. 序論
9.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
9.3. 大人
10. エンドユーザー別
10.1. はじめに
10.1.1. エンドユーザー別市場規模分析および前年比成長率分析(%)
10.1.2. 市場魅力度指数（エンドユーザー別
10.2. 病院・クリニック*市場
10.2.1. はじめに
10.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
10.3. 小児医療センター
10.4. 専門クリニック
10.5. 在宅医療
10.6. その他
11. 競争環境
11.1. 競争シナリオ
11.2. 市場ポジショニング／シェア分析
11.3. M&A分析
12.企業プロフィール
12.1. BioMarin Pharmaceutical Inc.
12.1.1. 企業概要
12.1.2. 製品ポートフォリオ＆説明
12.1.3. 財務概要
12.1.4. 主な進展
12.2. Sanofi
12.3. Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.
12.4. Pfizer Inc.
12.5. Actelion Pharmaceuticals US, Inc.
12.6. Bluebird Bio, Inc.
12.7. Orchard Therapeutics plc
12.8. Amicus Therapeutics, Inc.
12.9. CHIESI Farmaceutici S.p.A.
12.10. Sentynl Therapeutics, Inc.
リストは網羅的ではありません
13. 付録
13.1. 会社概要とサービス
13.2. お問い合わせ

※「神経代謝障害の世界市場予測（2024-2031）」調査レポートの詳細紹介ページ
⇒https://www.marketreport.jp/neurometabolic-disorders-market-datm24my3038

※その他、DataM Intelligence社調査・発行の市場調査レポート一覧
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